持續關注醫藥創新的全國政協委員、貝達藥業董事長丁列明，今年就針對生物醫藥自主創新、推進干細胞產業發展、支持浙江加快打造生命健康科創高地等方向提出多項建議

圖為全國政協委員、貝達藥業董事長丁列明。

迎著春天的步伐，2024年3月“兩會時間”如約而至。政策、發展、落實……每一個年頭的每一分變化，都能感受到“兩會聲音”傳達的意義。

這個春日，全國人大代表及全國政協委員們繼續建言獻策、凝聚共識，如持續關注醫藥創新的全國政協委員、貝達藥業董事長丁列明，今年就針對生物醫藥自主創新、推進干細胞產業發展、支持浙江加快打造生命健康科創高地等方向提出多項建議。

在《關于進一步穩預期強信心 推動我國生物醫藥自主創新的提案》中，他表示，近年來中國生物醫藥產業實現了跨越式發展，但仍存在不少困難與挑戰，亟待穩預期、強信心，推動自主創新。為此丁列明提出三點建議：第一，大力引導金融投資支持生物醫藥產業過冬；第二，多措并舉持續鼓勵藥企自主創新；第三，進一步優化人才創新創業環境。   

細胞和基因治療是近年來國際醫學前沿重點發展領域，我國也在持續推進干細胞產業發展和基因治療藥物的研發。持續關注行業發展的丁列明認為，細胞和基因治療個性化和特殊性非常突出，丁列明提出三項具有針對性的建議：第一，國家藥監部門緊跟前沿研究，成立專門部門，配備相應專業人才，加強與研發企業交流并給予指導，加快審評審批；第二，從支持產業發展層面加強布局規劃和政策供給，鼓勵開放競爭、高質量發展；第三，聚焦關鍵領域重點環節，大力支持轉化研究和臨床應用等方面給予支持。

在支持浙江加快打造生命健康科創高地方面，丁列明認為，為實現更高質量發展，亟需國家層面在改革創新政策先行先試、高能級平臺打造、領軍人才培育和資源配置等方面給予支持。

推動我國生物醫藥自主創新

生物醫藥產業是關系國計民生和國家安全的戰略性新興產業，對于發展新質生產力意義重大。黨的十八大以來，中國生物醫藥產業實現了跨越式發展，目前在研管線占全球35%，僅次于美國，位居世界第二，新藥研發質量達到國際先進水平。

但整體來看，產業發展仍存在不少困難與挑戰，亟待穩預期、強信心，推動自主創新，把發展命脈牢牢掌握在我們自己手中。為此丁列明提出了三項具有針對性的建議。

第一，大力引導金融投資支持生物醫藥產業過冬。投資大幅下降是當前生物醫藥產業面臨的突出問題，很多企業形容現在是生物醫藥產業的資本寒冬，普遍信心不足，如果持續下去，不少企業會因融不到新的投資而陷入資金鏈斷裂困境。

丁列明建議進一步增強宏觀政策取向一致性，強化政策統籌和有效引導，讓投資者敢于投資，創新者敢于創新。對港股上市的生物科技公司，放寬港股通納入標準，不再以入選恒生綜合小型股指數為前提，并將市值標準降至10億港元。支持生物醫藥企業通過IPO、再融資募集的資金投入新藥研發、早期臨床、優質藥品權益的戰略合作或相關股權收購，合理放寬審核要求，使其利用二級市場真正解決企業發展所需資金。支持龍頭生物醫藥企業通過發股購買資產等方式進行有效并購，適度提升國內生物醫藥市場集中度，增強企業營收規模、自主創新能力及國際競爭力。鼓勵地方政府設立產業專項基金，與風險投資基金合作，共同支持生物醫藥研發。   

多措并舉持續鼓勵藥企自主創新。一方面，在創新藥定價上，建立以臨床價值和社會價值為基礎和導向的價格形成機制，真正發揮市場決定性作用，允許企業自主定價，保障合理價格與創新回報；另一方面，在創新藥醫保談判與支付上，改談價格為談支付標準，改獲批上市后方可談判為申請上市時即可談判，引導企業合理定價，也有利于企業開辟海外市場。

同時，在創新藥進院使用上，切實發揮政府行政指令作用，要求醫院在創新藥上市后必須及時采購應用，真正取消用藥數量、一品兩規、藥占比考核等限制，促進創新價值實現。在創新藥審評審批上，將臨床試驗申請到期默認許可時間，從60個工作日縮短為30個自然日；簡化已獲準開展臨床試驗但未上市藥物聯合用藥IND申報要求，不再同時各自提出IND，改為提交一個IND即可，減輕審評人員工作量，降低企業審評費用支出。

進一步優化人才創新創業環境。建議對持有老版“中國綠卡”的外籍高層次人才，直接予以換發新版“五星卡”，并進一步加大協調推進力度，加快實現“五星卡”在政務服務、公共服務、互聯網服務等領域的全面應用。支持外籍高層次人才通過銀行按揭貸款方式購買商品房，為促進住房消費和房地產市場可持續發展助力。加強政府部門間信息溝通，將外籍高層次人才的護照、綠卡、手機號等信息自動關聯，保障他們便捷享受體檢、就醫、旅游等人才待遇。

大力推進干細胞產業和基因治療藥物研發

細胞和基因治療是近年來國際醫學前沿重點發展領域。目前，國外已有多款多種類型的細胞和基因治療產品上市，國內也有4款治療惡性血液腫瘤的CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）產品上市，上百個細胞和基因治療藥物處于不同臨床階段。   

在此過程中，科研院所、醫療機構、創新藥企等科研主體和科學家們發揮引領優勢，對大力推進我國干細胞產業發展和基因治療藥物研發起到了關鍵作用。對此丁列明提出三項建議。

其一，國家藥監部門緊跟前沿研究，成立專門部門，配備相應專業人才，加強與研發企業交流并給予指導，加快審評審批。丁列明表示，國家藥監部門一直重視細胞和基因治療藥物的技術評價研究，已經發布了20余項指導原則。細胞和基因治療藥物產品設計和制備工藝復雜，并常隨研究理論和技術發展迭代更新，不同于傳統化藥和生物制品，其作用機制、體內行為、治療效果及不良反應各自具有不同特點，個性化和特殊性非常突出，迫切需要藥監部門和科研主體之間加強溝通，并根據行業前沿持續完善技術評價體系。

FDA在生物制品評價和研究中心新建了治療性產品辦公室（Office of Therapeutic Products，OTP），指導開發創新性和差異化越來越高的細胞和基因治療藥物。建議借鑒相關做法，鼓勵各方共同參與關鍵技術討論和標準制定，形成行業共識，快速更新CGT（Cell and Gene Therapy，細胞和基因治療）領域指南，以開放的態度寬進嚴出（IND相對易，BLA要求高）。

其二，從支持產業發展層面加強布局規劃和政策供給，鼓勵開放競爭、高質量發展。“健康中國2030”規劃綱要，“十三五”“十四五”戰略性新興產業發展規劃和生物經濟發展規劃等，都明確提出發展干細胞、再生醫學、CAR-T等生物治療產品，但這些政策要求都是戰略指導性的，沒有具體配套實施細則。其他發布的指導原則等，更多側重于健全標準體系、完善臨床應用技術規范和加強安全性評價，缺少支持產業發展層面的規劃布局和政策供給。

當下，中國在細胞和基因治療藥物研發方面幾乎與國際同步，處在同一個起跑線上，有機會成為“領跑者”。建議加強產業政策供給，引導國內資金投資，同時堅持科學無國界，深化國際合作，在不違反人類遺傳資源相關管理要求前提下，盡可能放開限制，允許外資在中國CGT領域投資布局，有助于國內企業與全球同行同步競爭發展，加速產業鏈供應鏈資金鏈人才鏈融合，也有利于解決跟風投機、缺乏創造力、低水平重復等問題。

其三，聚焦關鍵領域重點環節，大力支持轉化研究和臨床應用。我國細胞和基因治療藥物研發蓬勃發展，在一些領域取得了重大成果，走在全球前列。例如北京大學鄧宏魁教授研究團隊利用化學小分子誘導方法，建立了一種安全、簡單、易于調控和標準化的人多能干細胞制備技術。該研究成果在國際上首次報道，于2022年4月發表于頂尖學術期刊《自然》雜志，目前正在進一步開展化學誘導人多能干細胞分化的胰島細胞治療I型糖尿病早期臨床研究，顯現非常好的臨床效果及應用前景。   

建議對這樣具有原創性、核心競爭力的科研項目和科研團隊給予大力支持，在底層技術上幫助解決“卡脖子”問題，加快建立中國自主技術開發的臨床級別人誘導性多能干細胞庫，早日擺脫對海外技術的依賴。

同時，在臨床轉化上務求科學高效，允許臨床研究中驗證了有效性和安全性的干細胞治療方案，在研究醫院先行先試，取得進展后大范圍推廣，促進重大疾病治療；整合國產生物試劑耗材，降低轉化成本。在人才培養上，藥監部門和科研主體密切合作，共同培養細胞和基因治療藥物從研發到轉化的各類人才，留住人才并強化人才支撐，加快實現高水平科技自立自強。

加快打造浙江生命健康科創高地

隨著人們對健康越來越重視，健康中國和健康浙江建設邁入嶄新階段，生命健康產業也進入大發展大提升的重要時期。

為貫徹落實黨中央、國務院關于發展生命健康產業的方針政策和工作部署，加快形成內涵豐富、結構合理的健康產業體系，滿足人民多層次、多元化健康服務需求，浙江省委、省政府制定了《浙江省健康產業發展“十四五”規劃》《高水平建設生命健康科創高地行動方案（2023—2025年）》《浙江省“315”科技創新體系建設工程實施方案（2023-2027年）》等政策文件，實施以來取得了顯著成效。

特別是以打造生命健康科創高地為突破口，聚焦基因編輯、精準醫療、新藥創制和高端醫療器械、綠色生物制造、生物育種、生物資源開發與利用、信息技術與生物技術融合創新等重點領域，部署重大攻關項目700余項，投入省財政資金超25億元，一批硬核攻關成果加速涌現。

為實現更高質量發展，丁列明認為，國家層面亟需在改革創新政策先行先試、高能級平臺打造、領軍人才培育和資源配置等方面給予支持。   

一是支持浙江生物醫藥政策體制機制改革創新。建議國家市場監督管理總局、國家衛健委在創新藥、醫療器械、前沿醫療服務、數字醫療等領域創新政策試點上，給予浙江更多支持。

二是支持浙江重大創新平臺提質增效。建議國家發改委、科技部加大“國字號”重大創新平臺在浙江布局和建設力度，支持浙大二院部署國家醫學中心，支持西湖實驗室爭創昌平國家實驗室浙江基地、浙大余杭腦機交叉研究院爭創臨港國家實驗室浙江基地，加快推進北航超高靈敏極弱磁場和慣性測量裝置建設。支持龍頭藥企牽頭組建省靶向治療創新聯合體和高端制劑省技術創新中心，帶動上下游創新主體聯合開展技術攻關。

支持謀劃建設數字醫療與創新醫療器械技術創新中心。支持在急危重癥、出生缺陷等優勢領域爭創國家臨床醫學研究中心，在優勢必爭領域探索建設省級臨床醫學聯合研究中心，推動強強聯合，構建開放、高效的臨床醫學協同創新網絡。

三是支持浙江高層次人才隊伍建設。浙江在省級重點人才計劃中設立了生命健康專項，2019年以來引育生命健康領域省高層次人才特殊支持計劃76人，培育省級領軍型創新創業團隊29個。現有生命健康領域兩院院士13名，與北京（104名）、上海（58名）相比，差距顯著。建議國家層面支持浙江加強高層次人才培育和國際頂尖人才引進，加快打造高水平科技人才隊伍，為健康產業發展提供強有力的人才支撐。