全國政協委員、貝達藥業董事長 丁列明

　　“中國的細胞和基因治療藥物研發幾乎與國際同步，有機會成為‘領跑者’。”今年全國兩會，全國政協委員、貝達藥業董事長丁列明立足行業現狀，建議大力推進干細胞產業發展和基因治療藥物研發。

　　目前，國外已有多款多種類型的細胞和基因治療產品上市，國內也有數款治療惡性血液腫瘤的CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）產品上市，上百個細胞和基因治療藥物處于不同臨床階段。

　　“細胞和基因治療是近年來國際醫學前沿重點發展領域，建議緊跟前沿研究，成立專門部門，配備專業人才，加強與企業交流并給予指導，加快審評審批。”丁列明表示，細胞和基因治療藥物產品不同于傳統化藥和生物制品，個性化和特殊性非常突出，需要藥監部門和科研主體之間加強溝通，并根據行業前沿持續完善技術評價體系。

　　丁列明建議，鼓勵各方共同參與關鍵技術討論和標準制定，形成行業共識，快速更新CGT（細胞和基因治療）領域指南，以開放的態度寬進嚴出。同時，建立CGT藥物專門審評部門，增加審評人員，并試行優先審評券制度，推動審評資源大力支持優質項目。

　　政策方面，相關部門一直重視細胞和基因治療藥物的技術評價研究，目前已經發布了20余項指導原則。但沒有具體配套實施細則，更多側重于健全標準體系、完善臨床應用技術規范和加強安全性評價，亟待補充支持產業發展層面的規劃布局和政策供給。

　　“可從支持產業發展層面加強布局規劃和政策供給，鼓勵開放競爭、高質量發展。”丁列明建議，加強產業政策供給，引導國內資金投資，同時深化國際合作，在不違反人類遺傳資源相關管理要求前提下，盡可能放開限制，加速產業鏈、供應鏈、資金鏈、人才鏈融合。

　　經過科研院所、醫療機構、創新藥企等科研主體和科學家多年的研發，目前，我國細胞和基因治療藥物研發蓬勃發展，在一些領域取得了重大成果，走在全球前列。

　　“聚焦關鍵領域重點環節，大力支持轉化研究和臨床應用。”丁列明建議，對具有原創性、核心競爭力的科研項目和科研團隊給予大力支持，在底層技術上幫助解決“卡脖子”問題，加快建立中國自主技術開發的臨床級別人誘導性多能干細胞庫。