3月2日，全國(guó)人大代表、貝達(dá)藥業(yè)董事長(zhǎng)丁列明在接受中國(guó)證券報(bào)記者專(zhuān)訪時(shí)表示，當(dāng)前孤兒藥短缺已經(jīng)成為全球性重大公共衛(wèi)生問(wèn)題，特別是研發(fā)階段存在包括研發(fā)成本高、企業(yè)意愿不強(qiáng)、臨床受試者招募困難在內(nèi)的多重障礙，單純依靠企業(yè)驅(qū)動(dòng)和市場(chǎng)機(jī)制很難得到解決。對(duì)此，他建議，國(guó)家應(yīng)該在政策層面加大引導(dǎo)和支持，構(gòu)建貫穿研發(fā)、注冊(cè)、上市后各階段的系統(tǒng)性激勵(lì)機(jī)制。

　　在國(guó)際上用于罕見(jiàn)病治療的藥物被稱(chēng)為“孤兒藥”。丁列明表示，雖然罕見(jiàn)病發(fā)病率和患病率低，但我國(guó)人口基數(shù)龐大，罕見(jiàn)病患者的絕對(duì)數(shù)量并不少，對(duì)社會(huì)、經(jīng)濟(jì)、醫(yī)療等多方面均存在不容忽視的影響，是重要的公共健康問(wèn)題之一。

　　丁列明最為關(guān)注的是，國(guó)內(nèi)孤兒藥的研發(fā)目前還處于空白狀態(tài)，少數(shù)罕見(jiàn)病已有進(jìn)口藥在國(guó)內(nèi)獲批上市，大部分仍沒(méi)有治療藥物可用。在他看來(lái)，目前孤兒藥研發(fā)存在兩大障礙：一是藥物研發(fā)成本高，單一罕見(jiàn)病患者人數(shù)少，上市后收益不足以收回研發(fā)成本，企業(yè)研發(fā)意愿不強(qiáng)；二是由于患者人數(shù)少，臨床受試者招募困難，孤兒藥的研發(fā)單純依靠企業(yè)驅(qū)動(dòng)和市場(chǎng)機(jī)制很難得到解決。 

　　他告訴記者，近年來(lái)，多方積極配合推進(jìn)罕見(jiàn)病群體的摸底、診斷、救治、保障等工作，力度不斷加強(qiáng)，進(jìn)度不斷加快。但我國(guó)對(duì)孤兒藥研發(fā)的激勵(lì)政策相對(duì)較少，目前主要集中在審評(píng)階段。

　　丁列明建議，需要從政策層面進(jìn)一步加大引導(dǎo)和支持，降低藥物研發(fā)的困難和費(fèi)用，增加研發(fā)成功率和收益預(yù)期。

　　首先，國(guó)家層面加強(qiáng)對(duì)罕見(jiàn)病診治的統(tǒng)籌。建議成立罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)工作委員會(huì)，統(tǒng)籌圍繞罕見(jiàn)病診治、孤兒藥研發(fā)和醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)等制定系統(tǒng)性政策機(jī)制，鼓勵(lì)科研院所和醫(yī)藥企業(yè)加大孤兒藥的研發(fā)。

　　其次，加大對(duì)孤兒藥研發(fā)的激勵(lì)和支持。在國(guó)家科研項(xiàng)目申請(qǐng)上，建議對(duì)孤兒藥研發(fā)項(xiàng)目給予政策傾斜，并加大對(duì)孤兒藥研發(fā)項(xiàng)目的科研經(jīng)費(fèi)支持，以孤兒藥研發(fā)費(fèi)用的50%，給予企業(yè)稅收減免。

　　最后，授予孤兒藥市場(chǎng)獨(dú)占期保護(hù)。由于受試者數(shù)量少，孤兒藥研發(fā)數(shù)據(jù)重復(fù)性低，數(shù)據(jù)保護(hù)的激勵(lì)效果有限。建議以市場(chǎng)獨(dú)占期保護(hù)政策替代數(shù)據(jù)保護(hù)政策，給予獲批上市的孤兒藥一定期限的市場(chǎng)獨(dú)占期。