中新經緯3月4日電 (林琬斯)“當前，孤兒藥短缺已經成為全球性重大公共衛生問題，建議以孤兒藥研發費用的50%，給予企業稅收減免，同時授予孤兒藥市場獨占期保護。”近日，全國人大代表、貝達藥業股份有限公司董事長兼CEO丁列明在接受中新經緯采訪時表示，對于中國國內罕見病基礎研究、轉化醫學研究和孤兒藥原始創新，需要構建貫穿研發、注冊、上市后各階段的系統性激勵機制。

　　全國人大代表、貝達藥業董事長丁列明 受訪者供圖

　　據悉，“孤兒藥”是指國際上用于罕見病治療的藥物，罕見病是指發病率極低，患病人數極少的疾病。根據世界衛生組織定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰至1‰的疾病。根據蔻德罕見病中心(CORD)的統計，目前已知的罕見病有近7000種，其中5400多種為嚴重性疾病。而僅有10%的罕見病有相應的治療方法，其余90%的罕見病仍無藥可治，甚至無法確診。

　　丁列明指出，雖然罕見病發病率/患病率低，但由于中國人口基數龐大，罕見病患者的絕對數量并不少，目前總人數約2000萬人，“特別是孤兒藥的研發還處于空白狀態，少數罕見病已有進口藥在國內獲批上市，大部分仍沒有治療藥物可用”。

　　他認為，當前孤兒藥研發存在兩大障礙：一是藥物研發成本高，而單一罕見病患者人數少，上市后收益不足以收回研發成本，企業研發意愿不強；二是由于患者人數少，臨床受試者招募困難。孤兒藥的研發單純依靠企業驅動和市場機制難以得到解決。

　　丁列明認為，針對上述情況，需要從政策層面進一步加大引導和支持，降低藥物研發的困難和費用，增加研發成功率和收益預期。

　　他提出，在國家層面加強對罕見病診治的統籌，成立罕見病專項工作委員會，統籌圍繞罕見病診治、孤兒藥研發和醫保報銷等制定系統性政策機制，鼓勵科研院所和醫藥企業加大孤兒藥的研發。以罕見病登記系統的流行病學數據為基礎，擴充并動態調整《罕見病目錄》，建立孤兒藥資格認定程序。

　　在國家科研項目申請上，丁列明建議對孤兒藥研發項目給予政策傾斜，并加大對孤兒藥研發項目的科研經費支持，以孤兒藥研發費用的50%，給予企業稅收減免。

　　丁列明介紹，具體來說，在研發過程中，經孤兒藥資格認定后，CDE(國家藥品監督管理局藥品審評中心)提供全程的研發技術支持，為企業臨床試驗方案設計提供指導，開設孤兒藥專門的溝通機制，豁免孤兒藥上市注冊費用，并明確自主研發孤兒藥同樣適用七十日審批政策。同時，他建議參考美國優先審評券的做法，對獲得兒童用孤兒藥上市許可的藥企獎勵不限制使用的優先審評券，優先審評券不記名、可交易，可用于各類疾病治療藥物的審評。

　　另外，丁列明還建議授予孤兒藥市場獨占期保護。他介紹，《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》提出，對罕見病治療藥品注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數據和其他數據，給予一定的數據保護期。“數據保護期內，不批準其他申請人同品種上市申請。”

　　“實踐中，由于受試者數量少，孤兒藥研發數據重復性低，數據保護的激勵效果有限。建議以市場獨占期激勵替代數據保護政策，給予獲批上市的孤兒藥一定期限的市場獨占期，在此期間不批準同一品種相同適應癥的上市。”丁列明表示。