1月14日，貝達(dá)藥業(yè)發(fā)布公告，近日收到國家藥監(jiān)局簽發(fā)的《受理通知書》（受理號：CXHL2000010國、CXHL2000011國），公司申報(bào)的BPI-43487膠囊的藥品臨床試驗(yàn)申請已獲得國家藥監(jiān)局受理。

       BPI-43487是貝達(dá)藥業(yè)自主研發(fā)的擁有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的新分子實(shí)體化合物，是一種新型強(qiáng)效、高選擇性的成纖維細(xì)胞生長因子受體4(Fibroblast growth factor receptor 4，縮寫為FGFR4)口服小分子抑制劑，擬用于成纖維細(xì)胞生長因子19（Fibroblast Growth Factor-19，縮寫為FGF19）擴(kuò)增的肝細(xì)胞癌（Hepatocellular carcinoma，縮寫為HCC）、膽管細(xì)胞癌等實(shí)體瘤的治療。

BPI-43487作用機(jī)理圖

       FGFR4是酪氨酸激酶受體家族FGFRs中的一員，在肝臟組織中高度表達(dá)，可以特異性地利用內(nèi)源性FGF19作為其細(xì)胞內(nèi)配體激活FGFR4促進(jìn)肝細(xì)胞增殖，進(jìn)而引發(fā)HCC。已有臨床研究結(jié)果已經(jīng)證實(shí)FGFR4抑制劑的治療使得FGF19/FGFR4通路異常的HCC或晚期實(shí)體瘤患者腫瘤負(fù)擔(dān)減少。BPI-43487通過特異性抑制FGFR4催化活性，降低其下游蛋白的磷酸化水平，阻斷下游調(diào)控腫瘤細(xì)胞增殖、存活的信號通路的激活，從而達(dá)到抗腫瘤作用。截至目前，針對FGF19擴(kuò)增的HCC患者治療的FGFR4抑制劑，均處于早期臨床階段，尚無藥物上市。根據(jù)原國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布的《化學(xué)藥品注冊分類改革工作方案的公告》（2016年第51號），BPI-43487屬于“境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥”，其注冊分類為化學(xué)藥品1類。

BPI-43487項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)合影

       公司資深副總裁兼首席科學(xué)家王家炳博士表示，肝癌是我國繼肺癌之后死亡率排名較高的惡性腫瘤，HCC是最常見的肝癌類型。針對HCC，目前的治療手段非常有限，患者5年生存率不到15%，早期手術(shù)是目前唯一有可能治愈的方法，但HCC往往在確診時(shí)即是晚期，患者已經(jīng)不適合進(jìn)行手術(shù)切除，而化學(xué)治療幾乎無效，因此研究者們在不斷嘗試尋找新的機(jī)制來對抗HCC。貝達(dá)努力拓展腫瘤精準(zhǔn)治療領(lǐng)域，BPI-43487作為公司自主研發(fā)的IND項(xiàng)目，臨床前研究結(jié)果顯示，其抑制FGFR4的作用較強(qiáng)，具有確切的療效和良好選擇性，同時(shí)具有良好的體內(nèi)代謝性質(zhì)，安全性風(fēng)險(xiǎn)較小。希望BPI-43487項(xiàng)目能早日進(jìn)入臨床，為HCC患者提供新的治療選擇。

關(guān)于貝達(dá)藥業(yè)

       貝達(dá)藥業(yè)股份有限公司（股票代碼：300558.SZ）是一家由海歸高層次人才團(tuán)隊(duì)創(chuàng)辦的，以自主知識產(chǎn)權(quán)創(chuàng)新藥物研究和開發(fā)為核心，集研發(fā)、生產(chǎn)、營銷于一體的國家級高新技術(shù)企業(yè)。自主研發(fā)了中國第一個(gè)小分子靶向抗癌藥——鹽酸埃克替尼（商品名：凱美納），被譽(yù)為堪比民生領(lǐng)域“兩彈一星”的重大突破，兩獲中國專利金獎(jiǎng)，斬獲我國化學(xué)制藥行業(yè)第一個(gè)國家科技進(jìn)步一等獎(jiǎng)。截至2019年第三季度末，埃克替尼已惠及23萬名晚期肺癌患者，累計(jì)銷售近70億元。公司建立了完整的新藥研發(fā)體系，在杭州、北京分別設(shè)有研發(fā)中心，在研創(chuàng)新藥30余項(xiàng)，涵蓋了肺癌、腎癌、乳腺癌等多個(gè)腫瘤適應(yīng)癥。公司還先后與Amgen、Xcovery、Tyrogenex、Merus、天廣實(shí)、益方生物等國內(nèi)外領(lǐng)先的制藥企業(yè)達(dá)成戰(zhàn)略合作，為促進(jìn)全人類的健康福祉而共同努力。