丁列明建議，進一步優化科技創新生態，加大支持力度、促進協同創新，鼓勵多方發力共同推動新藥自主研發

圖為全國人大代表、貝達藥業董事長兼首席執行官丁列明。 

《投資時報》記者 周運尋

百年變局、世紀疫情疊加，2022年世界進入新的動蕩變革期。在此背景下，中國進入“兩會時間”獲得國際社會高度關注。

以此為契機，全國人大代表及全國政協委員們堅持建言獻策、凝聚共識。一如全國人大代表、貝達藥業董事長兼首席執行官丁列明，今年就針對藥品審批、創新藥研發、醫保支付改革、保障個人信息安全等方面提出多項建議。 

在《關于持續加快藥品審評審批的建議》中，他認為，應進一步加快注冊核查速度，縮短與CDE溝通會議的等待時限，減少臨床試驗申請和補充申請的資質證明類材料，加強對附條件批準新藥后續臨床試驗的監管。

針對“新藥自主研發”，丁列明建議進一步優化科技創新生態，加大支持力度、促進協同創新，鼓勵多方發力共同推動新藥自主研發，以不斷提升中國創新藥的核心競爭力。在具體措施上可以有四方面抓手，第一，積極探索以臨床價值為主導的多方共贏的創新藥合理定價機制；第二，進一步增進臨床研究環節相關機構和專家間的協同；第三，吸引更多海外高端人才；第四，進一步加大對生物醫藥創業投資基金的稅收優惠力度。 

除了醫藥專業領域，丁列明還關注到社會普遍出現的個人信息安全問題。在《關于加快制定個人信息安全國家強制性標準的建議》中，他提議，完善國家網絡安全標準化體系頂層設計，加快推進個人信息安全方面的強制性國家標準研制。 

建議加快藥品審評審批 

醫藥創新與人民群眾健康息息相關，2015年以來先后發布的《國務院關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》等重要文件，深入推進了藥品上市許可持有人制度、藥物臨床試驗默示許可、關聯審評審批、優先審評審批等一系列改革舉措。 

在相關法律法規政策的鼓勵和支持下，我國創新藥研發成績十分突出，近5年共有59個國家1類新藥獲批上市，去年首次達到22個，再創歷史新高。同時，我國對全球醫藥創新的貢獻率穩步提升，邁入到全球第二梯隊，成為全球醫藥創新的重要力量。 

但也應看到，與第一梯隊的先進國家和地區相比，我們還存在著不小的差距，必須進一步優化科技創新生態，加大支持力度、促進協同創新，鼓勵多方發力共同推動新藥自主研發，不斷提升中國創新藥的核心競爭力。 

在全面建設社會主義現代化國家新征程指引下，“面向人民生命健康”開展科技創新已經上升到國家戰略高度，同時也對創新藥研發提出了新的更高要求。 

為加快促進我國創新藥行業的發展，丁列明就進一步優化審評審批制度，提出了6點建議：第一，進一步加快注冊核查速度；第二，進一步縮短與CDE溝通會議的等待時限；第三，減少臨床試驗申請和補充申請的資質證明類材料；第四，加強對附條件批準新藥后續臨床試驗的監管；第五，進一步加強對抗腫瘤藥物研發的引導；第六、財政上給予更多經費支持，提升藥品審評人員的福利待遇，并增加審評人員數量。 

鼓勵和支持孤兒藥研發 

在今年的兩會中，丁列明也關注到“孤兒藥”的研發問題。 

在國際上用于罕見病治療的藥物被稱為“孤兒藥”。罕見病是指發病率極低，患病人數極少的疾病。根據世界衛生組織定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰—1‰的疾病。根據蔻德罕見病中心（CORD）的統計，目前已知的罕見病有近7000種，其中5400多種為嚴重性疾病。而僅有10%的罕見病有相應的治療方法，其余90%的罕見病仍無藥可治，甚至無法確診。

當前，孤兒藥短缺已經成為全球性重大公共衛生問題。主要是由于孤兒藥研發存在兩大障礙：一是藥物研發成本高，而單一罕見病患者人數少，上市后收益不足以收回研發成本，企業研發意愿不強；二是由于患者人數少，臨床受試者招募困難。孤兒藥的研發單純依靠企業驅動和市場機制很難得到解決，因此，需要從政策層面進一步加大引導和支持，降低藥物研發的困難和費用，增加研發成功率和收益預期。 

雖然罕見病發病率/患病率低，但由于我國人口基數龐大，罕見病患者的絕對數量并不少，目前總人數約2000萬人，對社會、經濟、醫療等多方面均存在不容忽視的影響，是重要的公共健康問題之一。特別是孤兒藥的研發還處于空白狀態，少數罕見病已有進口藥在國內獲批上市，大部分仍沒有治療藥物可用。 

同時，我國對孤兒藥研發的激勵政策相對較少，主要集中在審評階段。因此對國內罕見病基礎研究、轉化醫學研究和孤兒藥原始創新的激勵作用尚不明顯。對此，丁列明建議構建貫穿研發、注冊、上市后各階段的系統性激勵機制。 

第一，建議在國家層面成立罕見病專項工作委員會，統籌圍繞罕見病診治、孤兒藥研發和醫保報銷等制定系統性政策機制，鼓勵科研院所和醫藥企業加大孤兒藥的研發。以罕見病登記系統的流行病學數據為基礎，擴充并動態調整《罕見病目錄》，建立孤兒藥資格認定程序。

第二，在國家科研項目申請上，建議對孤兒藥研發項目給予政策傾斜，并加大對孤兒藥研發項目的科研經費支持，以孤兒藥研發費用的50%，給予企業稅收減免。在研發過程中，經孤兒藥資格認定后，CDE提供全程的研發技術支持，為企業臨床試驗方案設計提供指導，開設孤兒藥專門的溝通機制，豁免孤兒藥上市注冊費用，并明確自主研發孤兒藥同樣適用七十日審批政策。 

第三，《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》提出，對罕見病治療藥品注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數據和其他數據，給予一定的數據保護期。數據保護期內，不批準其他申請人同品種上市申請。實踐中，由于受試者數量少，孤兒藥研發數據重復性低，數據保護的激勵效果有限。建議以市場獨占期激勵替代數據保護政策，給予獲批上市的孤兒藥一定期限的市場獨占期，在此期間不批準同一品種相同適應癥的上市。 

加快制定個人信息安全國家標準 

在醫藥專業領域之外，丁列明還關注到社會普遍出現的比如個人信息安全問題。 

網絡時代個人信息安全面臨嚴峻挑戰。中國互聯網絡信息中心公布的《2019中國網民信息安全狀況研究報告》顯示，77.7%的被調查網民遭遇過信息安全事件。工信部運行監測協調局統計，截至2020年底，國內市場上監測到的App數量達到345萬款。中消協《App個人信息泄露情況調查報告》表明，個人信息泄露途徑繁多，主要包括不法分子有意泄露、出售或者非法向他人提供，以及平臺對個人信息的過度采集。因個人信息被泄露導致的被詐騙案件更是層出不窮。 

面對嚴峻的網絡安全形勢，我國制定出臺了《網絡安全法》《數據安全法》《個人信息保護法》等法律，并大力開展網絡安全標準化建設。但基層反映仍存在兩方面問題：其一，個人信息安全強制性國家標準建設滯后、幾近空白，其二，個人信息安全推薦性國家標準適用尷尬、效力不足。 

為此，丁列明建議由中央網信辦、國家市場監管總局和國家標準化管理委員會牽頭，完善國家網絡安全標準化體系頂層設計，加快推進個人信息安全方面的強制性國家標準研制。

第一，專項制定《網絡安全標準化行動計劃》，將《網絡安全法》《數據安全法》和《個人信息保護法》等法律中明確要求制定的國家標準作為當前網絡安全標準化體系建設的優先事項，結合信息技術發展趨勢以及網絡安全保障、新興技術與產業發展的需求，適當縮短網絡安全標準修訂迭代周期，增強社會公眾對標準制定的參與度，確保國家標準的適用性、先進性、規范性。 

第二，適時將《個人信息安全規范》轉換為國家強制性標準，提升《個人信息安全規范》標準的實施效力，填補個人信息安全方面強制性國家標準和強制性要求的空白。同時，推動個人信息安全標準與國家相關法律法規的配套銜接，使技術標準規范與法律法規有機融合，切實發揮強制性國家標準在數據安全治理方面的“固根基、兜底線”作用。 

第三，大力貫徹實施網絡安全有關國家標準。