9月30至10月3日，2022年美國眼科學會年會（AAO）在芝加哥舉行。貝達藥業伏羅尼布研究成果亮相2022美國眼科學會年會。

評估口服伏羅尼布治療濕性年齡相關性黃斑變性安全性和耐受性的Ⅰ期開放研究

研究背景

伏羅尼布（CM082）是一種高效的VEGFR/ PDGFR酪氨酸激酶抑制劑。這項Ⅰ期研究旨在研究口服伏羅尼布治療濕性年齡相關性黃斑變性（nAMD）的安全性。

研究方法

本研究納入未接受過抗VEGF治療，或在3個月內沒有接受過抗VEGF的治療的50-80歲nAMD受試者。在劑量遞增過程中（25、50、75和100mg QD），4個劑量組的受試者口服伏羅尼布。在劑量擴展過程中，受試者接受了推薦劑量的伏羅尼布（25mg和50mg QD）。主要終點是安全性和耐受性。次要終點包括藥代動力學（PK）和初步療效。

研究結果

2015年3月15日至2019年1月23日，中國6家中心共有41名受試者入組。其中劑量遞增階段25mg QD組、50mg QD組和75mg QD組各自入組了8例受試者，100mg QD組入組1例受試者。中位年齡為67.0歲（63.0-73.0歲），男性占63.4%。

截至2019年11月14日，在劑量遞增過程中觀察到2例DLT（75 mg組和100 mg組各1例），未達到最大耐受劑量。共33例（80.5%）受試者發生不良反應。其中，3級及以上的不良反應發生率為29.3%（12/41）；嚴重不良反應發生率為7.3%（3/41）；導致減小劑量或暫停用藥、永久停藥、退出的不良反應發生率分別為7.3%（3/41）、14.6%（6/41）、17.1%（7/41）；未發生導致死亡的不良反應。

所有41例受試者的初步療效結果顯示，治療12個月（第360±3天）后，相比于基線，受試者的視力增加7.7±10.00個字符。經伏羅尼布治療后，CNV面積和中央視網膜厚度也有所減小。藥動學數據顯示，單次給藥后，伏羅尼布在25mg-75mg劑量范圍內暴露和劑量不成線性，在25mg-50mg劑量范圍內暴露和劑量成線性。多次給藥后，在50mg-75mg劑量范圍內表明暴露量與劑量不成線性。

研究結論

口服伏羅尼布可改善nAMD患者的BCVA，減少CST和CNV面積，同時在治療nAMD人群中耐受性良好，安全可控。

關于AAO

AAO作為全球最大、最廣泛的眼科學術會議，歷屆年會幾乎涵蓋了所有眼科和專科醫生的議題，一直以其學術前沿、內容豐富、專業廣泛而備受關注，是世界上最大的眼科醫生和外科醫生協會，致力于激勵視覺科學、眼科的發展以及為預防失明作出貢獻。