全國政協委員、貝達藥業董事長兼首席執行官丁列明在為今年全國兩會準備的有關加強精準醫學時代個體化定制藥物研發和技術審評的提案中建議，國家藥物審評部門隨時跟進個體化定制藥物新技術發展，及時研討，制定技術指導原則和對應的審評要求，以推動這一治療領域有序發展。

　　丁列明表示，精準醫學是未來方向。邁入精準醫學時代，個體化定制藥物作為新生事物、前沿科技，代表著發展趨勢，其研發和技術審評需要引起迫切重視。

　　一方面，個體化定制藥物能夠為難治性疾病提供新的治療方案選擇，并已具備發展條件。人類基因組計劃讓人類可以在基因組水平上對疾病的機制、個體差異的原因進行推測和演繹。許多難治性常見病如腫瘤、糖尿病、自身免疫疾病等被發現存在發病機理和治療上的個體化特征。就此，基因診斷和個體化精準醫療應運而生。這類個體化精準醫療要求對患病人群按照對應的篩選標準進行細分，治療藥物或方法會因人而異，而使用同一個藥物的個體數量自然變少，甚至變成一人一藥即“定制藥”。

　　另一方面，個體化定制藥物已在歐美醫藥強國掀起研究熱潮，并在細分領域取得重大進展。以個體化腫瘤疫苗為例，由于腫瘤基因突變是隨機發生的，不同患者的突變各不相同，由其產生的腫瘤新生抗原也各不相同，因此，針對腫瘤新生抗原設計的疫苗必須要個體化定制。近年來隨著基因測序技術的普及，可以通過測序及人工智能分析得到由突變產生的新生抗原，并定制疫苗進行治療。全球頂級學術期刊已發表了一系列臨床研究結果，證明個體化疫苗用于治療一系列不同癌種具有安全性和有效性，激發了全球研究熱潮。

　　“這類個體化定制藥物引領著新藥研發的方向，同時也因為研發時限和成本，給新藥研發和審評原則帶來新挑戰，在安全性和有效性的確認上帶來新認識，成為藥物監管面臨的新課題。”

　　為此，丁列明建議，國家審評部門隨時跟進這類新技術發展，及時研討，制訂技術指導原則和對應的審評要求，以推動這一治療領域有序發展。

　　近年來我國企業已快速開展了一系列個體化定制藥物的研發，但在申報時遇到困境：現行的工業化批量生產藥物的技術審評體系并不適用于個體化定制藥物。丁列明建議，國家藥監部門對新出現的技術及時進行研討，加強與學術界及藥企的溝通交流，對個體化定制藥物所使用的固定工藝流程及相應的質量控制標準進行科學性和嚴謹性評估，既要保證所生產藥物的安全性風險可控，還要讓個體化定制藥物的時間和經濟成本不至于太高，讓患者及時用上。在技術指導原則正式出臺前，可請這一領域的專家一起研討和把關，在保證受試病人安全的前提下，批準開展小規模臨床試驗，使中國的精準醫學發展緊跟國際前沿。

　　丁列明建議，國家藥品審評中心可成立專門機構，如先進治療技術部，專門負責新技術藥物的審評，并加強與藥企的技術、科技溝通交流。

　　隨著精準醫學時代的到來，越來越多的新藥開發涉及學科交叉，如基因組學、蛋白質組學、免疫組學、合成生物學等新興學科，需要審評人員具備不同的專業背景，可設立特別審評部門來推進各類前沿創新技術藥物的臨床研究。丁列明建議國家藥品審評中心提高新技術藥物審評的優先級，成立新機構如先進治療技術部等，專門進行新技術藥物尤其是個體化定制藥物的審評，加強標準的國際協同，推動創新型藥物盡快開展臨床試驗并最終上市，進而解決臨床上大量未被滿足的需求。