近日，貝達藥業股份有限公司新藥BPI-23314項目I期臨床試驗第一例受試者成功入組。該研究名為“BPI-23314在復發/難治性急性髓系白血病患者中的 I 期臨床研究”，主要研究者為中國醫學科學院血液病醫院的王建祥教授和齊軍元教授。試驗包括劑量遞增研究和擴大入組研究，主要研究目標是評估BPI-23314的安全性和耐受性，確定最大耐受劑量（MTD）和劑量限制性毒性（DLTs），以及評估初步療效，確定推薦II期臨床試驗劑量（RP2D）。

  BPI-23314作用機理圖

       BPI-23314是貝達藥業自主研發的擁有完全自主知識產權的新分子化合物，是一種具有全新結構的強效、高選擇性溴結構域和末端外結構域（BET）口服小分子抑制劑。BPI-23314能通過特異性抑制BET家族蛋白的功能，調控癌癥相關基因的轉錄表達，進而影響細胞生長、增殖、凋亡等多個生理過程，最終達到抑制腫瘤生長的目標。2019年，BPI-23314 獲批開展單藥用于惡性血液系統腫瘤（急性髓系白血病、非霍奇金淋巴瘤和多發性骨髓瘤）的臨床試驗。

       急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）是一類由造血細胞發生病變、進而衍生為高度異質性的血液系統惡性腫瘤。是成人急性白血病中最常見的一種類型，約占成人白血病的70%。AML的發病年齡在70歲左右，60歲以下的年輕AML患者近5年內的總生存率約為26%，60歲以上老年患者5年生存率不到10%。復發/難治性AML病人中位生存期不足1年，且預后不佳。傳統方案治療疾病緩解率低，病人生存期短。造血干細胞移植受限于供體匹配度較低，來源不足，以及經濟條件等因素，難以滿足醫療需求。因此，醫藥界迫切希望尋找和開發AML的新靶點及新藥物。

       貝達一直堅持自主創新，擁有雄厚的研發實力，自主研發的創新成果已經陸續進入收獲期，產品管線和臨床研究項目日益豐富。貝達藥業資深副總裁兼首席科學家王家炳博士表示：“目前國際上尚無BET抑制劑類藥物上市，BPI-23314的研發目前處于領先地位，具有良好的市場前景。我們也將竭盡全力加快推進BPI-23314項目，爭取早日惠及百姓，為我國癌癥患者提供新的用藥選擇。”