近日，貝達藥業收到國家藥品監督管理局簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》（通知書編號：2021LP01315、2021LP01316），公司申報的BPI-23314片治療惡性血液系統腫瘤（包括但不限于骨髓纖維化等骨髓增殖性腫瘤和骨髓增生異常綜合癥）的藥品臨床試驗已獲得國家藥品監督管理局批準開展。

BPI-23314相關作用機理圖

BPI-23314是一個由貝達藥業自主研發的擁有完全自主知識產權的新分子實體化合物，是一種新型強效、選擇性的溴結構域和末端外結構域（Bromodomain and extra-terminal domain, BET）蛋白家族的口服小分子抑制劑，具有全新的降解靶點蛋白的作用機制，擬用于血液瘤、乳腺癌以及肺癌等腫瘤的治療。

2019年1月，公司遞交的BPI-23314單藥用于惡性血液系統腫瘤（急性髓系白血病、非霍奇金淋巴瘤和多發性骨髓瘤）的臨床試驗申請獲得國家藥品監督管理局受理，并于2019年3月取得批準，現Ⅰ期臨床試驗進行中；2020年11月，公司遞交的BPI-23314片用于晚期惡性實體瘤的臨床試驗申請獲得國家藥品監督管理局受理，并于2021年1月取得批準；2021年6月，公司進一步拓展BPI-23314的適應癥，基于與炎癥相關的非臨床發現，遞交了BPI-23314片治療惡性血液系統腫瘤臨床試驗申請，并于今日取得批準。

貝達藥業資深副總裁兼首席科學家王家炳博士表示，國內外已有以BET為靶點的藥物進入臨床研究階段，但目前均未上市。BPI-23314屬于“境內外均未上市的創新藥”，臨床前數據顯示，BPI-23314抑制BET相關多種癌癥基因表達及降解靶蛋白BRD4，還能有效抑制炎癥相關信號通路活化和炎癥因子的表達，在血液瘤方面的早期臨床試驗結果顯示其安全性和PK性質良好，有望提供一種靶向降解蛋白的新分子，治療多種腫瘤，為患者提供更多獲益。