9 月 2 日，貝達藥業 BPI-43487 項目 I 期臨床研究第一例受試者成功入組，順利完成首次給藥。該研究全稱為“BPI-43487 膠囊在晚期實體瘤患者中的 Ⅰ 期臨床研究”，主要研究者為北京腫瘤醫院沈琳教授。I 期研究包括劑量遞增和擴大入組兩部分，主要目標是評估 BPI-43487 膠囊在晚期實體瘤患者中的安全性和耐受性，確定 II 期推薦劑量（RP2D）。

BPI-43487 是由貝達藥業自主研發的擁有完全自主知識產權的小分子化合物，是一個全新結構的高選擇性的 FGFR4 激酶抑制劑，擬治療攜帶FGF19 擴增、FGF19 過表達或 FGFR4 過表達的肝細胞癌/膽管細胞癌等實體瘤。

△BPI-43487作用機理圖

根據化學藥品注冊分類改革工作方案公告，BPI-43487膠囊為“境內外均未上市的創新藥”，其注冊分類為化學藥品 1 類。2020 年 12 月，貝達藥業收到國家藥品監督管理局（NMPA）簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》（通知書編號: 2020LP00879、2020LP00880），BPI-43487 膠囊符合藥品注冊相關法規要求，同意按照提交的方案開展實體瘤的臨床研究。

貝達藥業資深副總裁兼首席科學家王家炳博士表示，到目前為止，國內外均無特異性靶向 FGFR4 的小分子抑制劑上市。BPI-43487作為新型強效、選擇性 FGFR4 小分子口服抑制劑，可通過特異性不可逆結合到 FGFR4 激酶結構域的 ATP 結合位點來抑制 FGFR4 催化活性，降低其下游蛋白的磷酸化水平，阻斷下游調控腫瘤細胞增殖、存活的信號通路的激活，從而達到抗腫瘤作用。臨床前研究結果顯示其具有良好的安全性、耐受性、選擇性和抗腫瘤活性，期待該藥物在臨床研究中取得良好進展，早日使患者獲益。