1月14日，貝達藥業(yè)收到國家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《受理通知書》（受理號：CXHS2200003國），伏羅尼布片（CM082）擬用于與依維莫司聯(lián)合，治療既往接受過抗血管酪氨酸激酶抑制劑治療失敗的晚期腎細胞癌患者的上市許可申請獲得受理。

腎癌是泌尿系統(tǒng)的常見腫瘤。據(jù)Globocan2020估計，全球每年癌癥新發(fā)病例約1929萬，中國占23.7%。腎癌全球新發(fā)病例43.1萬，死亡17.9萬。中國新發(fā)病例7.3萬，死亡4.3萬，是我國發(fā)病數(shù)較多的瘤種。

△伏羅尼布（CM082）作用機理圖

伏羅尼布是具有全新化學(xué)結(jié)構(gòu)的新一代多靶點激酶抑制劑，可抑制腫瘤血管生成及生長，用于多種癌癥的治療。伏羅尼布針對VEGFR、PDGFR、c-Kit、Flt-3、CSF1R等多靶點具有抗血管生成的顯著療效，并且能夠滿足靶點的特殊 PK/PD 要求，達到保留活性，降低毒性的目的。貝達藥業(yè)通過全資子公司卡南吉醫(yī)藥科技（上海）有限公司擁有伏羅尼布全部適應(yīng)癥的中國權(quán)益，通過控股子公司Equinox擁有伏羅尼布眼科適應(yīng)癥的海外權(quán)益，通過控股子公司Xcovery Holdings, Inc.擁有伏羅尼布腫瘤適應(yīng)癥的海外權(quán)益。

伏羅尼布聯(lián)合依維莫司治療腎癌患者療效和安全性 II/III 期臨床研究（CONCEPT研究）由北京腫瘤醫(yī)院郭軍教授牽頭，全國共計36家醫(yī)院共同參加。這是國內(nèi)首個腎癌領(lǐng)域聯(lián)合用藥治療腎癌的大型注冊性臨床研究，2017年3月入組首例患者，2019年6月完成399例晚期腎癌患者的入組。研究結(jié)果顯示，伏羅尼布聯(lián)合依維莫司組（以下簡稱“聯(lián)合組”）主要研究指標PFS為10.0個月，顯著優(yōu)于對照組依維莫司（6.4個月），優(yōu)效性假設(shè)成立，達到了預(yù)設(shè)的研究終點。聯(lián)合組的次要療效終點ORR（24.8%vs8.3%）和DCR（84.2%vs74.4%，）也顯著優(yōu)于依維莫司單藥。

季東貝達藥業(yè)副總裁：“伏羅尼布于2012年4月首次取得藥物臨床試驗批件，開展了六項臨床研究以支持本次NDA申請，是貝達藥業(yè)目前為止涉及臨床試驗數(shù)量最多、時間最長的NDA項目。目前尚無治療腎癌的國產(chǎn)創(chuàng)新藥物上市，伏羅尼布或?qū)⒊蔀橹袊谝粋€用于治療晚期腎癌的國產(chǎn)1類新藥，填補國內(nèi)空白，為我國腎癌患者提供新的用藥選擇。”

馬勇斌貝達藥業(yè)副總裁：“伏羅尼布是公司首個聯(lián)合靶向藥的NDA項目，也是公司首個非肺癌適應(yīng)癥的NDA項目。伏羅尼布項目藥學(xué)和臨床試驗數(shù)量多且復(fù)雜，在項目申報過程中遇到了很多困難和挑戰(zhàn)。項目申報團隊認真研讀法規(guī)政策，制定了切實可行的注冊策略，為順利申報提供了保障，同時為后續(xù)項目積累了豐富的聯(lián)合用藥以及腎癌臨床和注冊經(jīng)驗。伏羅尼布上市申請獲受理，標志著貝達藥業(yè)深耕肺癌領(lǐng)域的同時，也向其他癌癥領(lǐng)域邁出了一大步。”

蔡萬裕貝達藥業(yè)副總裁：“自2017年2月貝達藥業(yè)與卡南吉簽約，貝達藥業(yè)獲得伏羅尼布片開發(fā)研究權(quán)益。產(chǎn)品在轉(zhuǎn)移、臨床樣品生產(chǎn)及工藝驗證期間，涉及到大量的工藝優(yōu)化及質(zhì)量橋接工作。為了讓腎癌患者盡早用上自主研發(fā)的新藥，2021年春節(jié)期間，貝達生產(chǎn)中心、質(zhì)管部同事與研發(fā)中心同事一起，放棄春節(jié)假期與親人團聚的機會，加班加點，通過全面的工藝優(yōu)化和放大生產(chǎn)，確定了穩(wěn)健的商業(yè)化生產(chǎn)工藝，并于2021年6月圓滿完成注冊工藝驗證，確保產(chǎn)品NDA申報順利推進；與此同時，為保障患者用藥安全，經(jīng)深入的清潔方法開發(fā)，克服了產(chǎn)品清潔困難問題。希望伏羅尼布片能早日獲批上市，為腎癌患者帶去福音。”